藥物靶標是指體內具有藥效功能並能被藥物作用的生物大分子，如某些蛋白質和核酸等生物大分子。那些編碼靶標蛋白的基因也被稱為靶標基因。事先確定靶向特定疾病有關的靶標分子是現代新藥開發的基礎。更通俗地講，就是使用某種藥物作用在生物大分子上，影響該生物大分子，從而對疾病產生療效。這個生物大分子就是藥物靶標。
